让短缺药不再短缺，“药联体”发挥作用了

  位于上海浦东金桥的上海上药信谊药厂有限公司 本文图片 澎湃新闻记者 陈斯斯

  小品种药也被称之为“短缺药”，它是部分患者甚至是罕见病患者的“救命药”，临床必需，但由于其用量小，或定价低，市场供应不稳定，时常出现短缺、停产的情况。

  如今，这一问题将逐渐得到解决。2018年，针对小品种药（短缺药）市场用量小、企业生产动力不足的实际情况，工信部、国家卫健委、国家发改委、国家食药监管总局4部门联合印发通知，共同组织开展小品种药（短缺药）集中生产基地建设。

作为国家首批小品种药（短缺药）集中生产基地，上海医药在政府部门的支持下，投资2亿建立小品种药（短缺药）生产供应保障联合体，这一联合体也被简称为“药联体”，目前保供短缺药品种达32个。

  在上海上药信谊药厂有限公司展出的经典普药、短缺药等。

“药联体”建设，解决“铜娃娃”短缺药原料药供应

  早在2017年初，由于原料药缺乏，可治疗“肝豆状核变性”这一罕见疾病的药物“青霉胺片”在全国范围出现大面积断货停产，有病友公开发微博求助，从而引起社会广泛关注。

  肝豆状核变性，简称“肝豆病”，这是一种常染色体隐性遗传的铜代谢障碍性疾病，这类患者也常被称为“铜娃娃”，他们自身不能代谢铜元素，需要按时服用药物“青霉胺片”辅助排铜，而一旦失去药物治疗，会出现肢体变形、不能说话和行动等症状。

  当时，上海医药旗下上海上药信谊药厂有限公司（简称“上药信谊”）着手解决“青霉胺片”的原料短缺问题。

“我们找到了江西东风制药有限公司，与他签订了十年协议，由江西东风投资1000万新建原料药独立车间，最终彻底解决了这一药物的原料短缺问题 。”上海医药集团副总裁、上药信谊董事长顾浩亮告诉澎湃新闻（www.thepaper.cn）记者。

  顾浩亮表示，“青霉胺片”这一小品种药短缺问题的解决，得益于企业牵头建立的“药联体”，这一平台是在国家工信部倡导，国家发改委、卫健委和药监局的支持下，于2018年7月19日正式成立的，也是国内首个“药联体”平台。

“要解决小品种药（短缺药） 的供应问题，核心是要解决原料药和其他原材料的配套供应问题。”顾浩亮进一步指出，2018年，上海医药联合全国 26 家企业共同成立全国首个小品种药（短缺药）供应保障联合体，即简称“药联体”，成员单位覆盖贸易、原料、辅 料、包材、制剂、研发等生产企业。“所有成员单位达成共识，构建长期、稳定的药品供应保障体系，促进原料制剂产业链一体化。”

“‘青霉胺片’短缺问题的解决，我们依靠的就是原料药企业建厂来保障药物供应，此外我们还通过国际原料药的引进，解决了某些产品在国内没有原料药的情况。”顾浩亮说，“药联体”成员中有一家专门做原料药和制剂研发单位，从根本上解决原料药的保供和制剂的生产工艺问题。

  可治疗“肝豆状核变性”这一罕见疾病的药物“青霉胺片”。

  投资2亿，开展短缺药保障生产基地建设

“青霉胺片”并非短缺药的个案。近年来，治疗小儿白血病的药物“巯嘌呤片”、心脏手术要用的鱼精蛋白以及治疗甲状腺功能减退的常用药“优甲乐”等诸多药品都曾出现过断货或短缺现象。

  针对这一民生问题，国家相关部委作出一系列举措。

  2017年6月，由原国家卫生计生委、国家发展改革委、工信部等9部门印发《关于改革完善短缺药品供应保障机制的实施意见》。

  而在2018年，针对小品种药（短缺药）市场用量小、企业生产动力不足的实际情况，工信部、国家卫健委、国家发改委、国家药监局4部门联合印发通知，共同组织开展小品种药集中生产基地建设。

  2019年1月，第一批小品种药（短缺药）集中生产基地单位名单正式发布。牵头单位为三家，分别为上海医药股份有限公司、中国医药集团有限公司、成都倍特药业有限公司。

  上述政策如何促进短缺药的供应保障？顾浩亮指出，当前，上药集团已投资2亿元，开展小品种药（短缺药）集中生产基地建设。通过产业投资扩大了产能，形成了小品种药规模化，为全国短缺药及国家基本药物的供应提供基础保障。“作为国家首批小品种药（短缺药）集中生产基地，我们承诺的保供品种有32个。”

  顾浩亮进一步指出：“我们同时也会要求我们的‘药联体’单位，解决药品短缺，不以量小而不为，不以利小而不为，对于药品生产企业来说，我们也承担了社会责任，这也能保障我们企业长足发展。”。

  短缺药中，不乏一些罕见病药物。目前，上海医药也将罕见病药物作为企业四大创新发展板块之一，确保供应。

  2018 年，国家五部委联合发布了《第一批罕见病目录》，该目录共纳入121种罕见病。

“上海医药是国内拥有罕见病药品批文最多的企业，目前现有产品中，被用于治疗罕见病的共有17个品种，涉及18个适应症。自 2019 年下半年推进罕见病业务平台以来，目前已恢复了维 A 酸片等 4 个产品的生产。”顾浩亮表示。

  顾浩亮呼吁，能有更多的企业加入到其“药联体”成员单位，通过这一平台加强与政府间的沟通，促成市场化的保供机制，同时丰富基地保供产品范围，进一步加强短缺药研发，同时还会不断探索短缺药、罕见病用药国家医保和商保政策的结合机制，让更多的老百姓吃上放心药，低价药。